Nu mai puțin de 95% dintre pacienții cu boli rare duc lipsă de tratament la nivel internațional, după cum spun cei de la Alianța pentru Boli Rare.
În România, cei care suferă de o afecțiune din cauza căreia nu le cresc oasele nu au acces la singurul tratament inovator. Deși în alte țări există și este folosit, autoritățile de la noi nu au fonduri pentru cumpărarea lui.
Astfel, Casa Națională de Asigurări de Sănătate, le-a transmis acestor pacienți că NU a început negocierile cu producătorii acestui tratament.
Andrei are 15 ani și este unul dintre pacienții cu acondroplazie. Are un metru și 35 de centimetri și este o adevărată provocare să ajungă la rafturile de sus ori să meargă mult pe jos, din cauza picioarelor scurte.
”Acum câțiva ani am făcut operație de alungire, aceea fiind singura metodă prin care puteai crește câțiva centimetri în plus, operație care s-a dovedit a fi foarte solicitantă, deoarece am fost imobilizat la pat timp de 10 luni, departe de școală și de prieteni.
Acum sunt foarte fericit că există un tratament pentru noi și aș vrea și eu să prind măcar un an de tratament, ca să nu mai fie mama speriată când trec strada și nu mă văd șoferii din mașină.”, a declarat Andrei Cazan - pacient cu acondroplazie.
Andra are doar 95 de centimetri înălțime la vârsta de 30 de ani și este contabil.
”Întâmpin greutăți în fiecare zi, de la un ajuns la chiuvetă, până la intrat în instituții publice și chiar cum a spus doamna mai devreme, să ajung la bancomat.
Când eram mică, copil fiind, clar îmi doream să fiu mare și să fie acea minune, acel tratament cum au copiii din ziua de azi posibilitatea, să fiu și eu ca ceilalți copii.”, a povestit Andra Iacov - pacientă cu acondroplazie.
Tratamentul care i-ar putea ajuta nu se găsește la noi în țară
Singurul tratament care i-ar putea ajuta să mai crească pe cei cu această afecțiune genetică nu se găsește la noi în țară.
Pentru a apărea pe piață, este necesară o negociere între casa de sănătate și producător, însă aceasta nu va avea loc din cauză că statul nu a alocat bani, spun reprezentanții pacienților cu boli rare.
”Acest tratament este aprobat în România de Ministerul Sănătății, problema este asigurarea bugetului pentru rambursarea lui. Autoritățile au menționat de fiecare dată așteaptă ca acești bani să fie alocați de Ministerul Finanțelor.”, a declarat Dorica Dan - președintele Alianței Naționale pentru Boli Rare România.
Pentru a trata timp de 10 zile un copil care suferă de afecțiunea genetică din cauza căreia oasele nu se mai dezvoltă este nevoie de 37 de mii de lei. Iar injecțiile ar trebui administrate, în multe cazuri pe toată durata vârstei de creștere.
”Acest tratament se administrează de la vârstă mică și până se închid cartilajele de creștere, adică până îi prindem în perioada când ei cresc. Dacă ar avea acces la acest medicament, poate mai târziu am evita operațiile. Suntem pregătiți din punct de vedere medical, avem echipe multidisciplinare organizate atât în București, cât și în multe centre din țară”, a declarat conf. univ. dr. Raluca Teleanu - Spitalul Clinic de Copii „Dr. Victor Gomoiu” - București.
Pe lângă lipsa tratamentului, calitatea vieții acestor pacienți este grav afectată de această afecțiune. Copiii și tinerii cu probleme de sănătate au rezervate 2.000 de locuri în tabere realizate special pentru ei. Părinții se pot adresa serviciilor de asistență socială locală.
Din cauză că nu există un registru al pacienților cu boli rare, nu știm cu exactitate câți pacienți există în România. Însă, asociațiile estimează că sunt 200 de persoane cu nanism, iar dintre acestea, 50 de copii ar fi eligibili pentru administrarea tratamentului.
