Pacienții cu leucemie în fază terminală, care nu răspundeau la tratament au acum speranța unei vindecări, datorită unei noi pilule experimentale numite revumenib.
Acest medicament a eliminat complet cancerul la o treime dintre participanții la un studiu clinic mult așteptat în Statele Unite.
Deși nu toți pacienții au prezentat o remisie completă, oamenii de știință își păstrează speranța, deoarece rezultatele indică faptul că pilula ar putea deschide calea către un tratament pentru vindecarea leucemiei în viitor.
"Suntem plini de speranță prin aceste rezultate ale pacienților care au primit acest medicament. Aceasta a fost ultima lor șansă", a declarat coautorul studiului, Dr. Ghayas Issa, medic specialist în leucemie la MD Anderson Cancer Center de la Universitatea din Texas.
"Ei au progresat cu mai multe linii de tratament și o parte dintre ei, aproximativ jumătate, au avut dispariția celulelor leucemice din măduva osoasă", a declarat el pentru Euronews Next.
Cum funcționează această pastilă?
Leucemia mieloidă acută (LMA) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă, unde se produc celulele sanguine, și provoacă producerea necontrolată de celule defecte.
Revumenib este o nouă clasă de terapie țintită pentru leucemia acută care inhibă o proteină specifică numită menin. Medicamentul acționează prin reprogramarea celulelor leucemice pentru a le transforma din nou în celule normale.
Această formulă a salvat deja 18 vieți în cadrul studiului clinic, ale cărui rezultate promițătoare au fost publicate luna aceasta în revista Nature.
Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la revumenib, iar 30% dintre aceștia au avut o remisie completă, fără cancer detectabil în sângele lor.
Pe baza datelor din acest studiu, în decembrie 2022, Administrația americană pentru alimente și medicamente a acordat revumenibului "desemnarea de terapie inovatoare" pentru a contribui la accelerarea dezvoltării și revizuirii sale de reglementare.
Un leac pentru leucemie, dar nu pentru toată lumea
"Acesta este cu siguranță un progres și este rezultatul a ani de știință. O mulțime de grupuri au lucrat din greu în laborator pentru a înțelege ce cauzează aceste leucemii", a declarat Issa.
Cu toate acestea, el a explicat că medicamentul nu funcționează pentru toți pacienții. Este pentru un subset specific de leucemii care, în general, au gene lipsă sau greșit marcate sau o fuziune cromozomială.
Pilula experimentală vizează cea mai frecventă mutație din leucemia mieloidă acută, o genă numită NPM1, și o fuziune mai puțin frecventă numită KMT2A. Combinate, se estimează că aceste mutații apar la aproximativ 30-40% dintre persoanele cu leucemie mieloidă acută.
Menin este implicată în mașinăria complexă care este deturnată de celulele leucemice și face ca celulele sanguine normale să se transforme în celule canceroase.
Prin utilizarea revumenib, a explicat Issa, motorul este oprit și celulele leucemice se transformă din nou în celule normale, ceea ce duce la remisie.
Impact puternic pentru efecte secundare limitate
Potrivit lui Issa, deși acest medicament este destul de sigur în comparație cu tratamentele standard pentru leucemie, au fost identificate două efecte secundare principale.
Primul afectează sistemul electric al inimii și poate fi detectat cu ajutorul unei electrocardiograme (ECG). Cu toate acestea, reducerea dozei sau întreruperea tratamentului a rezolvat problema în toate cazurile, a precizat Issa.
Cel de-al doilea efect secundar este denumit sindrom de diferențiere - un grup de reacții potențial amenințătoare de viață la tratamentele împotriva cancerului de sânge - dar poate fi gestionat eficient dacă este recunoscut din timp și se iau măsuri adecvate pentru a-l opri. Potrivit lui Issa, toate cazurile de sindrom de diferențiere din acest studiu au fost gestionate cu succes, fără nicio complicație pentru pacienți.
